فیبروز کیستیک: نبرد دادگاه بر سر داروی نجات دهنده وجود دارد

روال روزانه Rynah Du Plessis بیشتر از اکثر کودکان شش ساله درگیر است. هر روز یک مبارزه برای نفس کشیدن است. او فقط 18 ماهه بود که به فیبروز کیستیک، یک بیماری ژنتیکی که تنفس را دشوار می کند، تشخیص داده شد.

راینا باید روزش را با نبولینگ شروع کند سالین هیپرتونیک همانطور که او نفس می کشد، غبار نمکی به پاکسازی مخاط غلیظی که ریه های او را می بندد کمک می کند و به او کمک می کند کمی راحت تر نفس بکشد. بعد: تمرینات فیزیوتراپی، همچنین برای پاکسازی ریه های او. این برنامه روزانه اوست. هر صبح. هر عصر.

او همچنین باید هر روز یک مشت ویتامین مصرف کند. و با هر وعده غذایی، او باید سه آنزیم برای کمک به هضم غذا مصرف کند. وقتی حالش خوب نیست، روتین او تشدید می شود. او روزانه پنج بار سحابی می کند و سه تا چهار بار در روز فیزیوتراپی انجام می دهد. اگر او خیلی بیمار باشد، می تواند تا دو هفته را در بیمارستان با آنتی بیوتیک های IV بگذراند.

مادرش جولین دوپلسیس می گوید که راینا می پذیرد که زندگی او پیچیده است. دو پلسیس می گوید: “او تا حدود 4 سالگی نمی توانست مدرسه را شروع کند. چندین عفونت گوش داشت که منجر به عفونت قفسه سینه می شد و تقریباً هر هفته در مطب پزشکان بود.”

امید به بهبود محو می شود

پس از دریافت گرومت ها در آستانه اولین تولد او، آنها فکر کردند که وضعیت او بهتر خواهد شد. اما نشد. او را نزد پزشک اطفال بردم که به طرز عجیبی شروع به نفس کشیدن کرد. اشعه ایکس نشان داد که چیزی بسیار عجیب در داخل ریه راست او در حال وقوع است. پس از ده روز بستری در بیمارستان، او با تشخیص CF به خانه آمد که با آزمایشات ژنتیکی و آزمایش عرق تأیید شد.»

بر اساس انجمن فیبروز کیستیک آفریقای جنوبی (SACFA)، CF یک بیماری ژنتیکی است که در آن کودکان مبتلا دو نسخه (یک نسخه از هر یک از والدین) از ژن معیوب ایجاد کننده فیبروز کیستیک را به ارث می برند.

این دو ژن معیوب با هم قادر به تولید پروتئینی در بدن به نام CFTR (پروتئین هدایت غشایی CF) نیستند که برای تنظیم تعادل آب و نمک در غشاهای مخاطی مهم است.

مخاط قوی و ضخیم در اندام های آنها، به ویژه ریه ها و لوزالمعده ایجاد می شود که برای هضم غذا مهم است. علائم شامل کاهش وزن و سوء تغذیه، نفخ معده، گرفتگی شکم، عفونت های مکرر قفسه سینه و سرفه بد است. عفونت های باکتریایی اغلب به ریه های آنها حمله می کنند که در نهایت منجر به ایجاد اسکار دائمی می شود.

درمان انقلابی CF

بدون درمان، بیماران CF اغلب در دوران نوزادی می میرند و امید به زندگی آنها در آفریقای جنوبی تنها 20 سال است. Rynah یکی از تقریباً 550 مورد تشخیص داده شده در آفریقای جنوبی است و احتمالاً تعداد بیشتری از موارد تشخیص داده نشده وجود دارد.

دسته جدیدی از داروها درمان را متحول کرده و به طور قابل توجهی طول عمر بیماران را در چندین کشور پردرآمد افزایش داده است. با این حال، Vertex Pharmaceuticals، یک شرکت آمریکایی، دارای انحصار مالکیت معنوی (IP) در تمام این داروها – معروف به تعدیل کننده های CFTR است. قیمت های بسیار بالایی که آنها برای داروهای elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor (Trikafta/Kaftrio) تعیین می کنند، منجر به بحث و جدل جهانی و نابرابری های بزرگ در دسترسی شده است.

SACFA، همراه با Vertex Save Us و Just Treatment (کمپین های جهانی و حامیان بیماران CF)، با راهنمایی از بیماری های نادر SA (RDSA)، در حال مقابله با Vertex برای کاهش قیمت Trikafta برای کشورهای با درآمد متوسط ​​پایین هستند.

مبارزه برای زندگی در دادگاه

Cheri Nel، یک بیمار CF آفریقای جنوبی، مقالاتی را به دادگاه عالی Gauteng در ژوهانسبورگ ارسال کرد که به دنبال مجوز اجباری – نوعی انعطاف پذیری IP – در Trikafta بود. تاریخ محاکمه در انتظار است.

مجوز اجباری به بیماران CF در آفریقای جنوبی امکان دسترسی به نسخه‌های عمومی مقرون‌به‌صرفه‌تر این دارو را می‌دهد، زیرا چندین بیمار CF آفریقای جنوبی باید به CFTRS ژنریک از آرژانتین دسترسی داشته باشند.

برای Rynah، دسترسی مقرون به صرفه به Trikafta می تواند به معنای امید به زندگی عادی باشد. او می توانست منتظر یک زندگی عادی تر است – بستری شدن کمتر در بیمارستان در آینده، قرص های کمتر و درمان هایی که روزهای او را در دوران کودکی و حتی بیشتر به عنوان یک بزرگسال جوان پر می کند. این مانع از نیاز او به پیوند ریه می شود. دو پلسیس می گوید: این به معنای سلامتی، زمان، آسیب کمتر و آینده ای روشن است.

Vertex سایر تامین کنندگان را مسدود می کند

با وجود ثبت اختراع محصولات خود در آفریقای جنوبی، Vertex با دولت یا بخش بهداشت برای اطمینان از دسترسی درگیر نشده است. اعمال نشده است سازمان تنظیم مقررات محصولات بهداشتی آفریقای جنوبی برای تایید رگولاتوری نل می‌گوید: «بدتر از آن، آنها داروهای خود را در کشورهایی که عرضه نمی‌کنند، مانند آفریقای جنوبی، ثبت اختراع کرده‌اند و دسترسی بیماران به نسخه‌های ژنریک مقرون‌به‌صرفه‌تر داروها را مسدود کرده‌اند تا از سودشان محافظت کنند».

دکتر مارکو زامپلی، متخصص ریه اطفال و رئیس کلینیک CF در بیمارستان کودکان صلیب سرخ، می‌گوید که میانگین هزینه‌های درمان، که همه را شامل می‌شود، حدود 15000 تا 20000 روپیه در ماه است. “این به کاهش بهره وری ناشی از غیبت از مدرسه و روزهای کاری به دلیل بیماری توجهی نمی کند.”

تریکافتا یک داروی معجزه آسا است. این با کمک به بدن برای تولید پروتئین CFTR با کیفیت بهتر عمل می کند که اثرات آن را در بدن معکوس می کند. اگر در اوایل زندگی شروع شود، از آسیب غیر قابل برگشت به اندام ها، به ویژه ریه ها جلوگیری می کند. این یک گام به سوی یک درمان واقعی است. او می گوید، به جای مرگ در سنین پایین، افراد مبتلا به فیبروز کیستیک می توانند منتظر یک زندگی سالم تر و طبیعی باشند، به خصوص اگر از کودکی شروع شود.

هزینه های نجومی درمان

قبل از اینکه راینا تحت کمک های پزشکی قرار بگیرد، والدینش کار بیشتری نمی توانستند انجام دهند. دریافت بیمه پزشکی به این معنی بود که او اکنون می تواند با پالموزیم در شب نیز نبولایز شود. هزینه این دارو 10000 روپیه است و به مدیریت بیماران کودکان و بزرگسالان مبتلا به CF کمک می کند.

“اگر مجوز اجباری که چری (نل) ارائه کرده است اعطا شود، به معنای دسترسی مقرون به صرفه به داروهای تغییر دهنده زندگی است که می تواند از آسیب مداوم این بیماری نامرئی جلوگیری کند و کیفیت زندگی را بهبود بخشد و امید به زندگی فرزند من و بسیاری را افزایش دهد. سایر بیماران در آفریقای جنوبی و اطراف آن می گوید مادر رینا.

به گفته کلی دو پلسیس، مدیر عامل و بنیانگذار RDSA، دسترسی به درمان در بخش عمومی و خصوصی همچنان پراکنده است. بیماران روستایی از نظر ارجاع به مراکز عالی و همچنین چالش های لجستیکی مانند هزینه های حمل و نقل، مرخصی از کار و غیره با چالش های بیشتری روبرو هستند. دسترسی به درمان موثر در هر دو زمینه به دلیل هزینه و محدودیت های بودجه بالا دشوار است.

دو پلسیس می گوید که آگاهی بیشتری از CF وجود داشته است که در نهایت منجر به افزایش تعداد بیماران می شود. او می‌گوید: «تلاش‌های غربالگری نوزادان در بخش خصوصی در تشخیص زودهنگام مؤثر بوده است، اما هزینه‌های غیرمجاز برای این غربالگری، دسترسی به جمعیت را در کل کاهش می‌دهد». – اخبار سلامت